«Malattie rare, i passiavanti della ricerca»
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«Malattie rare, i passi
avanti della ricerca»

La peggior disgrazia che può capitare ad una persona è quella di essere affetta da una malattia rara, per la cura della quale non esistono, o quasi, i farmaci adatti, perché i malati sono pochi e

La peggior disgrazia che può capitare ad una persona è quella di essere affetta da una malattia rara, per la cura della quale non esistono, o quasi, i farmaci adatti, perché i malati sono pochi e le case farmaceutiche non hanno interesse ad investire nella ricerca. Tanto che queste malattie possono condizionare la vita di chi ne è colpito sino al punto da rovinarla totalmente. Nel corso della giornata dedicata a Telethon (la raccolta fondi per la ricerca contro la distrofia muscolare e le malattie genetiche, ndr), in un convegno svoltosi in sala Pastrone ed organizzato dall'Avis comunale, è intervenuto il prof. Carlo Balduini, docente universitario a Pavia, ricercatore e studioso di livello internazionale. Nell'occasione ha fatto il punto sulle "Nuove terapie per i soggetti con malattie emorragiche ereditarie sino a ieri incurabili: dal laboratorio al letto del malato".

Nella ricerca di nuove vie di cura è fondamentale il ruolo di Telethon, che nel corso di questi anni ha contribuito a sostenere gli studiosi con finanziamenti che hanno permesso di esplorare nuove terapie. «Ci sono malattie in cui siamo vicini al punto di svolta ? ha spiegato il prof. Balduini ? con farmaci che possono aggiustare il gene, anche con rischi che oggi appaiono in fase di superamento: per le malattie del sangue questo è abbastanza semplice, mentre è più difficile per le malattie del fegato, dell'occhio, del sistema nervoso. Alcune terapie arriveranno in pochissimo tempo, altre forse mai, richiedendo comunque sempre costi stratosferici per la ricerca».

Che spazio avranno le staminali, che proprio in questi giorni vengono richieste come metodo di cura? «Queste cellule si utilizzano da quarant'anni ? ha detto Balduini ? ad esempio per il trapianto di midollo, ma anche in altri casi, ma non è accettabile che oggi si diano grossi finanziamenti ad un gruppo di ricercatori che non descrive le sue metodiche e che propone risultati non replicabili. E' assurdo che si finanzi la ricerca sull'onda della pubblicità scatenata da trasmissioni come "Striscia la notizia"; anzi è una scorretta gestione del denaro pubblico per fini elettorali». Sino a pochi anni fa per arrestare le emorragie si utilizzavano trasfusioni di piastrine, che però, a lungo andare, rischiano di diventare inutili, perché il malato sviluppa anticorpi.

Nel 1999 l'Avis nazionale e Telethon hanno finanziato questo tipo di ricerca e, un anno dopo l'altro, si sono scoperte diverse malattie ereditarie, la prima delle quali è la MYH9: «La ricerca ha consentito di identificare numerose altre soluzioni per la cura di malattie correlate ed in dieci anni si sono trovati rimedi per piastrinopenie, sordità ed insufficienza renale: con finanziamenti relativamente modesti, si sta ora sperimentando il modo migliore di usare per queste patologie le medicine già in commercio». Il prof. Balduini ha poi precisato che Telethon finanzia ogni anno il 10-15% delle proposte di ricerca scelte a livello internazionale, senza favoritismi o influenze personali o politiche, controllando la spesa con grande attenzione, in modo da utilizzare al meglio i contributi ricevuti: i criteri adottati da Telethon sono così seri che lo scorso anno è giunto un contributo persino da un'industria farmaceutica, che ha offerto ben 5 milioni di euro.

Renato Romagnoli

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